AI如何協助解決治療罕見疾病人力不足的問題

現代生物技術雖已具備編輯基因與設計藥物之能力，但數千種罕見疾病仍無治療方案。Insilico Medicine 與 GenEditBio 的高管指出，長期以來缺乏足夠的專業人才是主要瓶頸，而人工智慧正成為解決此問題的乘數效應。Insilico 總裁 Alex Aliper 在 Web Summit Qatar 上提出開發「藥物超級智慧」的目標，並推出「MMAI Gym」，旨在訓練通用大型語言模型（如 ChatGPT 與 Gemini）達到專家模型的表現，以同時解決多種藥物發現任務。該平臺透過整合生物、化學與臨床資料，自動化原本需大量化學家與生物學家完成的步驟，大幅降低成本與時間，並曾利用 AI 識別現有藥物用於治療肌萎縮側索硬化症（ALS）的潛力。GenEditBio 則專注於 CRISPR 基因編輯的第二波發展，即從體外編輯轉向體內精準投送。其共同創辦人兼執行長 Tian Zhu 介紹了專有的 ePDV 工程蛋白質投送載體，這是一種類似病毒的粒子，利用 AI 機器學習分析自然資源，從數千種獨特的非病毒、非脂質聚合物奈米顆粒庫中篩選出能針對特定組織（如眼睛、肝臟或神經系統）的載體。GenEditBio 的 NanoGalaxy 平臺利用 AI 分析化學結構與組織目標的關聯，預測如何調整載體化學性質以有效運載負載而不引發免疫反應，並透過體內測試反饋最佳化模型。目前該公司已獲得 FDA 批准開始針對角膜異形症進行 CRISPR 治療試驗。然而，資料問題仍是生物技術 AI 系統面臨的挑戰，現有資料集多偏西方世界，缺乏多樣性。Aliper 表示 Insilico 的自動化實驗室能大規模生成多層生物資料，而 GenEditBio 則透過並行測試數千種奈米顆粒產生「AI 黃金資料」。未來，雙方計劃構建人類數位孿生以進行虛擬臨床試驗。Aliper 預期在未來十年至二十年內，透過更多治療選項實現個人化治療，以應對全球人口老化帶來的慢性疾病增加，並希望將每年 FDA 批准的藥物數量從約五十種提升至更高水平。